»Starši otrok z redkimi boleznimi se ne bi smeli znajti v situaciji, ko morajo javno izpostavljati sebe in svojega otroka, da bi zbrali denar za zdravljenje, ki bi jim morala zagotavljati država. Zakon o skladu za redke bolezni predstavlja prvi korak k vzpostavitvi sistemske in pravične rešitve, ki bo otrokom omogočila pravočasno in dostopno zdravljenje z naprednimi zdravili,« je v uvodni predstavitvi poudarila poslanka Meira Hot.

V zadnjih letih je znanost dosegla izjemen napredek na področju naprednih zdravil in genskih terapij, ki v številnih primerih predstavljajo edino možnost za ozdravitev. A ker se večina teh terapij najprej razvije in odobri v Združenih državah Amerike, so številna zdravila za evropske bolnike dolgo časa nedosegljiva. Takšni zamiki pomenijo izgubljen dragoceni čas za otroke, ki bi z zgodnjim zdravljenjem lahko živeli daljše in kakovostnejše življenje.

Sklad za redke bolezni, kot ga predlagajo Socialni demokrati, bi financiral zdravljenje bolnikov z zdravili sirotami, ki so prejela pozitivno mnenje pristojnih organov Evropske agencije za zdravila (EMA) ali ustrezne institucije tretje države. Sredstva za delovanje sklada bi se zagotavljala iz državnega proračuna, možne so tudi donacije fizičnih in pravnih oseb.

Zakon predvideva tudi več varovalk za transparentnost in strokovnost delovanja sklada. O upravičenosti do sofinanciranja bi odločal zdravniški konzilij univerzitetnega kliničnega centra, končno odločitev pa bi sprejela vlada. Uporaba dodeljenih sredstev bi bila natančno nadzorovana, Ministrstvo za zdravje pa bi o delovanju sklada vsako leto poročalo vladi in Državnemu zboru.

Poslanska skupina Socialnih demokratov verjame, da je predlog zakona ustrezen za nadaljnjo obravnavo in predstavlja pomemben korak k pravičnejši in bolj človečni družbi, v kateri bolni otroci ne bodo več odvisni od dobrodelnosti, temveč bodo imeli zagotovljen enakopraven in dostojen dostop do zdravljenja.